DRÉPANOCYTOSE : Une nouvelle forme de greffe curative de moelle osseuse
Ce nouveau processus de greffe de moelle osseuse codéveloppé par des chercheurs du Johns Hopkins Kimmel Cancer Center est sûr et curatif pour les patients atteints de drépanocytose, conclut cet essai multisites dirigé à la Johns Hopkins (Baltimore). Le traitement, aujourd’hui disponible dans plusieurs centres médicaux américains, est documenté ici, dans la revue Blood Advances, comme une alternative viable et moins coûteuse aux produits de thérapie génique récemment approuvés pour la drépanocytose.
La drépanocytose est une maladie sanguine douloureuse dans laquelle les globules rouges ont la forme de faucilles au lieu de disques, et ont tendance à obstruer les vaisseaux sanguins. Son incidence est d’environ 1 sur 365 naissances. Les personnes atteintes héritent d'une mutation génique qui conduit à une anomalie de l’hémoglobine, ce qui entraîne cette forme anormale et cette rigidité des globules rouges. Ces globules rouges falciformes ont tendance à obstruer les petits vaisseaux, ce qui empêche la circulation sanguine et empêche l'oxygène d'atteindre les tissus. Cela entraîne des crises vaso-occlusives douloureuses qui peuvent durer plusieurs jours. Aucune thérapie ne peut inverser ces symptômes et, au fil du temps, la maladie entraîne des dommages importants aux organes internes. Ainsi, l’espérance de vie des personnes atteintes est réduite de 20 à 30 années.
Le nouveau type de greffe, appelée greffe de moelle osseuse haplo-identique est dite ici « à intensité réduite »,
car la moelle osseuse est issue d’un donneur « à moitié compatible », tel qu'un parent, un frère, une sœur, un enfant, une nièce, un neveu, une tante, un oncle ou un cousin du patient. Cela signifie que les protéines qui aident le système immunitaire de l’organisme à fonctionner et qui sont présentes sur les cellules de la moelle osseuse du donneur correspondent au moins à la moitié des protéines des cellules du receveur pour éviter le phénomène de rejet après la greffe.
Avant la greffe, les patients sont traités avec de faibles doses de chimiothérapie et subissent une irradiation corporelle totale. Après la greffe, ils reçoivent du cyclophosphamide (un médicament pour prévenir la maladie du greffon contre l’hôte) et d’autres médicaments pendant une période pouvant aller jusqu’à un an.
L’essai est mené auprès de 42 patients atteints de drépanocytose grave qui ont subi l’intervention. L’analyse et le suivi montrent que :
- 95 % des participants sont en vie 2 ans après la greffe ;
- 88 % des participants ont été considérés comme guéries et ne présentent plus à 1 an, aucune manifestation de la maladie.
- sont confirmés la très forte prise de greffe des cellules du donneur et les taux de guérison très élevés.
Ainsi, cette nouvelle forme de greffe allogénique est tout aussi efficace, avec des résultats « voire meilleurs », écrivent les chercheurs, « que ceux obtenus avec la thérapie génique ». L’un des auteurs principaux, le Dr Richard Jones, professeur d’oncologie et directeur du programme de greffe de moelle osseuse au Kimmel Cancer Center, rappelle aussi que :
- la plupart des patients atteints de drépanocytose sont bien éligibles à la greffe ;
- la greffe est beaucoup moins coûteuse que la thérapie génique ;
- avec la greffe, les patients sont hospitalisés pendant environ 8 jours, à comparer à 6 à 8 semaines pour la thérapie génique ;
- enfin, le risque d’effets secondaires à long terme est probablement également moins élevé avec la greffe vs thérapie génique, à la fois en termes de dommages aux organes et de risque de leucémie.
Cet essai apporte ainsi une première preuve de l’efficience de cette forme de greffe allogénique pour la drépanocytose.
Source: Blood Advances (In Press) 25 Feb, 2025 Novel bone marrow transplant can cure sickle cell disease
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Cette actualité a été publiée le 24/04/2025 par