INSUFFISANCE CARDIAQUE : Une thérapie génique qui restaure la fonction cardiaque ?

Augmenter les niveaux de cette protéine cardiaque essentielle

Pour tenter d’augmenter les niveaux de cBIN1 et observer les effets, les scientifiques utilisent un virus inoffensif pour administrer une copie supplémentaire du gène cBIN1 aux cellules cardiaques. Le virus est injecté dans la circulation sanguine ici de gros modèles animaux, modèles d’insuffisance cardiaque, il traverse la circulation sanguine jusqu’au cœur, où il introduit le gène cBIN1 dans les cellules cardiaques.

L’étude préclinique montre que :

• les modèles d’insuffisance cardiaque ayant reçu la thérapie génique ont survécu durant le suivi de 6 mois (soit jusqu’à la fin de l’étude) ;
• le traitement n’a pas seulement empêché l’aggravation de l’insuffisance cardiaque mais a amélioré les mesures clés de la fonction cardiaque, suggérant que le cœur endommagé s’est réparé ;
• l’efficacité des cœurs traités à pomper le sang, qui est la principale mesure de la gravité de l’insuffisance cardiaque, a augmenté au fil du temps, jusqu’à des niveaux totalement sains ;
• ainsi, les cœurs sont devenus moins dilatés et moins amincis, plus proches en apparence de cœurs non défaillants ;

• le traitement a rétabli la quantité de sang pompée par battement de cœur à des niveaux totalement normaux ;

• enfin, la thérapie génique semble améliorer la fonction cardiaque au niveau microscopique, avec des cellules et des protéines cardiaques mieux organisées.

Un type d’inversion des dommages existants très inhabituel

« Dans l’histoire de la recherche sur l’insuffisance cardiaque, nous n’avons jamais vu une telle efficacité Les tentatives précédentes de thérapies contre l’insuffisance cardiaque ont montré des améliorations de la fonction cardiaque de l’ordre de 5 à 10 %. La nouvelle thérapie génique cBIN1 a amélioré la fonction cardiaque de 30 ».

« La protéine cBIN1 sert de plaque tournante de signalisation centralisée, qui régule en fait plusieurs protéines en aval. En organisant le reste de la cellule cardiaque et en impactant plusieurs voies de signalisation, cBIN1 aide à restaurer ses fonctions essentielles ».