LIPODYSTROPHIE GÉNÉRALISÉE CONGÉNITALE : Vers un traitement par injection hebdomadaire ?
Une injection hebdomadaire pourrait remplacer le traitement quotidien douloureux de ce trouble adipeux rare, suggère cette équipe d’endocrinologues de l’Université Rutgers (New Jersey) qui démontre dans le New England Medical Journal (NEMJ) qu’un médicament contre le diabète pourrait remplacer les injections quotidiennes de métréleptine, une forme synthétique de l’hormone leptine.
La lipodystrophie généralisée congénitale (CGL), ne touche que quelques milliers de personnes dans le monde. La maladie est caractérisée par un déséquilibre métabolique grave, le diabète, une résistance à l'insuline et une espérance de vie réduite. La graisse s'accumule dans des organes tels que le foie, entraînant une résistance extrême à l'insuline et le diabète.
L’auteur principal, le Dr Christoph Buettner, chef de Service d’endocrinologie, de métabolisme et de nutrition à la Rutgers, précise que « les patients atteints sont gravement malades et leur espérance de vie est considérablement réduite en raison de cette résistance profonde à l’insuline ».
Actuellement, le traitement standard de la CGL consiste en des injections quotidiennes de métréleptine, une version synthétique de l’hormone leptine, qui est naturellement produite exclusivement par le tissu adipeux. Cependant, ces injections quotidiennes sont à la fois particulièrement douloureuses et coûteuses. Alors que les injections ont habituellement lieu dans la graisse sous-cutanée, ces patients en sont dépourvus et chaque injection est donc extrêmement douloureuse.
L’étude révèle que le tirzépatide, un agoniste du GLP-1, indiqué dans le traitement du diabète et l’obésité (le principe actif de Zepbound et Mounjaro), permet de réduire la CGL, car le médicament améliore la résistance à l’insuline. De plus, le tirzépatide est administré par injection hebdomadaire, ce qui réduit potentiellement la douleur ou l'inconfort associés et donc améliore la qualité de vie des patients. Enfin, le tirzépatide est beaucoup plus abordable que la métréleptine.
L’équipe décrit la trajectoire thérapeutique de 2 patients atteints de CGL, traités par tirzépatide et qui sont parvenus à une normalisation presque complète de leur glycémie, sans qu’il soit nécessaire d’injecter de l’insuline.
« La surprise ici est que lorsque nous avons arrêté la leptine et administré le tirzépatide, la glycémie était à nouveau contrôlée, probablement mieux qu’avec la leptine ».
Bien que le tirzépatide et la leptine agissent tous 2 sur le cerveau, ils le font par des voies de signalisation différentes, agissant sur différents neurones dans des régions cérébrales distinctes. Cela suggère que la signalisation de la leptine et du GLP1 pourrait avoir un chevauchement plus important.
Un essai clinique plus large est déjà programmé pour valider ces résultats, avec, déjà, un grand espoir pour les patients atteints et leur famille.
Source: New England Journal of Medicine (NEJM) 29 Jan, 2025 DOI: 10.1056/NEJMc2413871 Tirzepatide for Congenital Generalized Lipodystrophy
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Cette actualité a été publiée le 3/04/2025 par
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