THÉRAPIES GÉNIQUES et CELLULAIRES : Accélérer leur accès en Europe
Le projet JOIN4ATMP, financé par l'UE et mené par une équipe de la Charité - Universitätsmedizin Berlin vient d’être lancé afin de surmonter les obstacles réglementaires à l’accès en clinique aux thérapies géniques et cellulaires. Alors que ces thérapies comptent parmi les innovations les plus prometteuses dans le secteur de la santé, reflétant les progrès de la science et de la technologie, ont le potentiel de remodeler radicalement le traitement du cancer, des maladies auto-immunes, des troubles neurodégénératifs et de nombreuses maladies génétiques rares, le parcours nécessaire à leur approbation et leur utilisation en pratique clinique reste semé d’embûches.
C’est la raison pour laquelle l’Alliance européenne des hôpitaux universitaires (EUHA) a fondé il y a 4 ans le Centre européen de thérapies cellulaires et génétiques contre le cancer (EUCCAT). L’objectif du centre est de faciliter l’utilisation clinique des ATMPs (Advanced therapy medicinal products) ou médicaments de thérapie innovante, développés dans les établissements d’enseignement supérieur et de consolider davantage la recherche fondamentale menée en Europe sur ces thérapies innovantes.
Le projet JOIN4ATMP vient d’être lancé et vise à installer la collaboration de tous les membres de l'EUHA, ainsi que les réseaux de recherche soutenus par l'UE, les entreprises de biotechnologie et l'organisation de défense des patients EURORDIS – Rare Diseases Europe. Ces différents acteurs vont pouvoir travailler ensemble pour identifier les obstacles et proposer des solutions afin que ces les traitements soient abordables et accessibles à tous les patients.
Des médicaments « vivants »
Les ATMPs sont basés sur des gènes, des tissus ou des cellules et contiennent donc souvent des composants vivants. Par exemple, il est possible de prélever des globules blancs chez un patient atteint de leucémie et de les modifier génétiquement en laboratoire afin que, une fois réintroduits dans l’organisme, ils puissent détecter et détruire les cellules cancéreuses. Les ATMPs peuvent aussi être adaptés à chaque patient plus efficacement que les médicaments traditionnels, ce qui les rend particulièrement adaptés au traitement des maladies rares et des cancers pour lesquels il n'existe actuellement aucune option de traitement adaptée.
Un « gros » pipeline, oui mais : si de très nombreux ATMP sont en cours de développement, très peu ont été approuvés pour le marché européen à ce jour. Le problème est que les règles réglementaires d’approbation des médicaments conventionnels – qui nécessitent notamment des essais cliniques impliquant un grand nombre de patients – ne peuvent pas s’appliquer pas à ces thérapies géniques et cellulaires complexes, destinées à un petit nombre de patients.
- L’objectif du programme est donc d’élaborer des recommandations concrètes sur la manière dont les patients en Europe peuvent avoir accès à ces thérapies cellulaires et géniques plus rapidement.
L’auteur principal, le professeur Annette Künkele-Langer, chercheur au département d'oncologie et d'hématologie pédiatriques de la Charité conclut : « Nous sommes en train de rassembler toutes nos connaissances et notre expérience en matière de développement préclinique, de production, d’essais cliniques, d’approbation de mise sur le marché et de remboursement des ATMP à l’échelle européenne et nous analysons les obstacles à surmonter aux niveaux médical, réglementaire et économique ».
Source: The JOIN4ATMP project Feb, 2024 NEW PROJECT “JOIN4ATMP” et EUHA activities led by Charité
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Cette actualité a été publiée le 26/03/2024 par