MALADIE de HUNTINGTON : Le polymère qui tient les protéines toxiques à distance
Ce nouveau traitement contre la maladie de Huntington empêche plutôt que ne détruit l'agrégation dramatique des protéines toxiques, qui cause la maladie : ces polymères ont été conçus par une équipe de biologistes, de bioingénieurs et de neurologues de l’Université Northwestern (Chicago) pour perturber les interactions protéiques toxiques et préserver ainsi la santé cellulaire et cérébrale. Ces travaux, présentés dans la revue Science Advances contribuent à une nouvelle direction de recherche contre ces maladies neurologiques, empêcher l’agrégation plutôt qu’inhiber les protéines toxiques.
Le nouveau traitement utilise ainsi des polymères à « brosse peptidique », qui agissent comme un bouclier pour empêcher les protéines de se lier les unes aux autres. Il s’agit du premier traitement à base de polymère pour la maladie de Huntington, une maladie incurable et débilitante qui induit une dégradation des cellules nerveuses dans le cerveau.
Les patients atteints de la maladie de Huntington présentent une mutation génétique qui déclenche le mauvais repliement et l'agglutination des protéines dans le cerveau. Ces amas interfèrent avec la fonction cellulaire et finissent par entraîner la mort des neurones. À mesure que la maladie progresse, les patients perdent la capacité de parler, de marcher, d'avaler et de se concentrer.
La plupart des patients décèdent dans les 10 à 20 ans qui suivent l’apparition des premiers symptômes.
Des polymères à brosse peptidique
Le nouveau traitement utilise des polymères à brosse peptidique, qui agissent comme un bouclier pour empêcher les protéines de se lier les unes aux autres.
L’étude, menée à ce stade chez la souris modèle de Huntington, apporte une première démonstration de
- l’efficacité de cette nouvelle approche à sauver les neurones et à inverser les symptômes ;
- aucun effet secondaire significatif n’est relevé, ce qui suggère que la thérapie est non toxique et bien tolérée.
De futurs essais cliniques devront encore être menés pour valider l’efficacité et la sécurité du traitement chez l’Homme, ce traitant pouvant être administré
sous forme d’une simple injection hebdomadaire,
et en prévention, chez les patients porteurs de la mutation génétique.
L’un des auteurs principaux, Nathan Gianneschi de la Northwestern qui a dirigé ce développement, rappelle qu’en effet « si vous avez cette mutation génétique, vous aurez la maladie de Huntington. C’est inévitable ; il n’y a pas d’issue. Il n’existe pas de véritable traitement pour arrêter ou inverser la maladie, et il n’existe pas de remède. Ces patients ont vraiment besoin d’aide. Cette nouvelle façon de traiter la maladie permettant d’empêcher les protéines mal repliées de s’agglutiner représente un immense espoir ».
D’autres applications possibles ? Le polymère va encore être optimisé, avec des projets d’exploration de son utilisation dans d’autres maladies neurodégénératives.
Source: Science Advances 1er Nov, 2024 DOI: 10.1126/sciadv.ado8307 Proteomimetic Polymer Blocks Mitochondrial Damage, Rescues Huntington’s Neurons, and Slows Onset of Neuropathology In Vivo
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Cette actualité a été publiée le 10/12/2024 par
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