PARKINSON et CELLULES SOUCHES: Le dangereux passage aux essais cliniques

A l'annonce de cet essai d'ISCO, de nombreux patients parkinsoniens et leurs familles se sont même demandé s'ils ne devraient pas essayer d'y participer. Les chercheurs répondent

- qu'il faut aussi réagir avec prudence, cet essai pouvant inspirer et contribuer à améliorer d'autres programmes de recherche de thérapies par cellules souches au point de passer eux-aussi au stade des essais cliniques.

- Ensuite, ils appellent à ce que les « organisateurs » de ces essais informent leurs participants sur les opportunités et risques de telles thérapies afin d'offrir au maximum au patient la possibilité de prendre des décisions éclairées sur le fait ou non de participer.

- Enfin, ils examinent l'essai de transplantation clinique prévu par ISCO à la lumière des critères définis par l'initiative de collaboration mondiale, GForce-PD qui vise à définir des critères pour la recherche translationnelle et veille à ce que toutes les étapes de tests soient réalisées au plus haut niveau de qualité.

En conclusion, le groupe d'experts appelle à se poser 5 questions fondamentales avant tout essai clinique de thérapie à base de cellules souches dans la maladie de Parkinson :

1. Que transplante-t-on exactement et quel est le mécanisme d'action attendu ?

2. Quelles sont les données précliniques d'innocuité et d'efficacité qui soutiennent l'utilisation de la forme des cellules souches proposée ?

3. Quels sont les avantages éthiques, de réduction des risques et de méthodologie qui peuvent l'emporter sur les préoccupations sur l'efficacité attendue et permettent d'opter pour un type de cellule en particulier ?

4. Attend-t-on de la thérapie un meilleur contrôle des symptômes ou le traitement de la maladie ?

5. Comment est organisée la surveillance de l'essai clinique, est-il bien sous surveillance d'experts ?

Prudence : Les experts abordent également les questions éthiques relatives à l'utilisation de cellules souches fœtales, expriment des inquiétudes sur l'insuffisance de certaines données publiées par ISCO, en particulier sur les types cellulaires capables ou non de bien « fonctionner », sur des données de sécurité et d'efficacité non publiées, et enfin sur la durée de suivi de l'essai qui leur apparaît insuffisante. Bref, si tous s'accordent sur une perspective excitante, tous recommandent encore la prudence, face à l'insuffisance -écrivent-ils- de données précliniques. Des essais cliniques prématurés pourraient non seulement ternir le potentiel prometteur de nombreuses années de recherche scientifique, mais aussi menacer le domaine passionnant de la médecine régénérative. Bref, la recommandation est une approche plus prudente en tirant des leçons des erreurs commises au cours des trois dernières décennies.