SCLÉROSE latérale amyotrophique : Un traitement stoppe sa progression chez la souris

Les résultats obtenus ici constituent même une surprise pour l'auteur principal, Joseph Beckman, professeur de biochimie et de biophysique à l'université des sciences de l'Oregon State University. Le modèle de souris utilisé dans cette étude est celui qui s'approche au plus près de l'Homme. Le traitement testé est un composé appelé « cuivre-ATSM ».

Le cuivre-ATSM, un composé bien connu, contribue à fournir en cuivre spécifiquement les cellules dont les mitochondries -ces petites centrales énergétiques des cellules- sont endommagées. De plus le composé peut atteindre la moelle épinière en traversant facilement la barrière hémato-encéphalique. Il présente une faible toxicité, et, enfin, est déjà utilisé en médecine à des doses beaucoup plus faibles. Son action est efficace contre la détérioration et la mort des neurones moteurs de la moelle épinière, déjà liée à des mutations dans le cuivre et le zinc superoxyde dismutase.

Administré à un modèle de souris transgénique, modèle de la maladie -qui n'aurait dû vivre que 2 semaines- le composé cuivre-ATSM permet une survie de plus de 650 jours, soit 500 jours de plus que toute recherche précédente. Lorsque traitement est initié, puis interrompu, les chercheurs observent la disparition puis la réapparition de symptômes de la SLA dans les deux mois après l'arrêt du traitement. Dès que le traitement reprend, les souris reprennent du poids et la survie sans progression peut se prolonger de 6 à 12 mois.

Il reste à démontrer les mêmes effets chez l'Homme, et les chercheurs planifient des essais cliniques au plus tôt afin de tester la sécurité et l'efficacité de cette nouvelle approche. Une approche, précisent les experts, bien plus complexe qu'une simple supplémentation de cuivre, qui peut être toxique à des doses même modérées (Voir visuel ci-contre).